尊龙凯时关注的热点聚焦：

无药可医的希望：罕见病家庭的生命之桥

2025年2月28日，迎来第18个国际罕见病日。今年主题为“More than you can imagine”（不仅仅是罕见）。在此特别的日子里，让我们分享一位母亲的感人故事，她为自己的9岁超罕见病儿子努力“造药”，期待激励更多的罕见病患者家庭。

创新研究：新型AAV病毒Ark313实现精准改造

美国加州大学旧金山分校的研究团队与杜克大学医学院合作，在《Immunity》杂志上发表了研究论文。这项研究开发了一种新型进化型AAV病毒（Ark313），用于体内小鼠T细胞的精准基因编辑，展现了在基因传递和靶向整合大型DNA载体中的潜力。

四川发布干细胞地方标准，标志行业标准化新未来

在成都前沿医学中心，四川省正式发布干细胞地方标准，涉及《人牙来源间充质干细胞质量规范》和《人源干细胞库建设与管理规范》。此次活动吸引了各界领导、专家及媒体，进一步推动干细胞行业的标准化发展。

天津自贸试验区新中心揭牌，深化基因与细胞治疗产业布局

近期，中国（天津）自由贸易试验区基因与细胞治疗中心揭牌，并召开了相关学术研讨会。此中心的设立将促进天津港保税区在基因与细胞治疗领域的发展。

广州市一医院成功完成南方首例戈谢病基因治疗

在广州市第一人民医院，医生成功为一名戈谢病患者实施基因治疗，标志着华南地区在基因治疗领域的一大突破。

上海儿童医学中心推进杜氏肌营养不良症基因治疗

国家儿童医学中心与上海交通大学附属医院成功为杜氏肌营养不良症儿童实施基因替代治疗，取得良好效果，开辟了新的治疗途径。

新华医院启动雷特综合征AAV基因治疗临床研究

上海交通大学医学中心的科研团队正式启动雷特综合征基因治疗的新药物临床研究，为患者带来新的希望。

新技术突破：通过甲泼尼龙实现脊髓损伤的联合治疗

复旦大学华山医院与上海科技大学的研究团队在《Journal of Nanobiotechnology》上发表论文，提出了一种新型脂质纳米颗粒，通过MP替代传统成分，精准递送治疗mRNA，为脊髓损伤患者提供新的治疗选择。

ALS新治疗思路：AAV递送抗PC-OxPL抗体片段

多家研究机构联合提出了一种新方法，利用AAV递送抗体片段以阻断ALS患者体内的神经毒性，提高治疗效果，这为神经退行性疾病的治疗开辟了新思路。

张锋团队发现全新基因编辑系统TIGR-Tas

张锋及其团队在《Science》发表了关于新型基因编辑系统TIGR-Tas的研究，展现了其在基因治疗中的优势，具有更高的应用潜力。

针对基因治疗壁垒，AAV抗体二期临床启动

HansaBiopharma和Genethon启动了一项针对体内预存抗AAV抗体患者的二期临床试验，旨在评估新治疗方法的安全性和有效性。

尊龙凯时将持续关注生物医疗领域的创新与突破，为患者带来新的希望与选择。